Le transfert de gènes est une technique qui est couramment utilisée depuis plus d'une trentaine d'années pour étudier la fonction et la régulation des gènes. Cette technologie peut également servir au traitement du cancer et des maladies génétiques. L'épidermolyse bulleuse (EB) est une maladie génétique qui affecte environ 3/100 000 personnes (300 à 500 patients au Canada). EB est une affection cutanée héréditaire qui se caractérise par un décollement de la peau et/ou des muqueuses sous forme d'ampoules lors de frottements ou de traumatismes. La thérapie génique est une approche thérapeutique envisageable pour les patients atteints de l'EB dystrophique récessive. Nous proposons de développer un programme de thérapie génique ex vivo de l'EB dystrophique.
Manuel Caruso
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