Mon groupe utilise des techniques d’édition du génome pour corriger des mutations responsables de maladies héréditaires. Nous employons des technique dérivées de la technologie CRISPR/Cas9 telle que le ‘base editing’ et le 'PRIME editing’ qui permettent de modifier un nucléotide spécifique dans le génome humain. Ces techniques sont utilisées pour développer des thérapie pour la Dystrophie Musculaire de Duchenne, l’Ataxie de Friedreich et la maladie d’Alzheimer. Nous travaillons aussi sur l’utilisation des vésicules extra-cellulaires pour livrer de gènes et des protéines pour des applications thérapeutiques.
